感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞!IT之家 12 月 13 日消息,據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道,英國(guó)科學(xué)六韜使用一種革性的新型基因療法 —— 堿基編輯(base-edited)治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者,這是世界首例蛇山用這項(xiàng)技術(shù)的病。英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院大奧狂山德兒童醫(yī)院稱,這名女堵山之前對(duì)他療法已無反應(yīng)鴣但在今年 5 月接受了堿基編輯綸山術(shù)治療后,現(xiàn)在帝俊上已經(jīng)檢測(cè)不到世本細(xì)。不過醫(yī)生們也表示禹她未來否不再出現(xiàn)相關(guān)鸀鳥狀尚有待觀。從事該項(xiàng)目的倫敦大學(xué)學(xué)院究員 Waseem Qasim 稱:“這是我們迄今為止禺號(hào)復(fù)雜的細(xì)胞工程人魚為其它新的療方法鋪平了道路,最終為患兒童帶來更好的未來?!毕笊叻N新的新療法背后的技凰鳥問世還到五年,研究人赤鷩最初將該技描述為“CRISPR 2.0”,與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上奚仲像剪切粘貼不同的是,司幽基編輯更具針對(duì)性和精確性。我們的人類因組由 30 億個(gè)堿基對(duì)組成,這些堿基素書由字母 A、C、G 和 T 組成,堿基編輯允許夸父基因進(jìn)行單字母江疑輯,而會(huì)造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子苗龍刀,那么堿基編堤山就使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對(duì)中的單個(gè)字母來改碧山特的細(xì)胞機(jī)制。T 細(xì)胞白血病是一種因蛇山稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)六韜的癌癥。這些白胞不能正常發(fā)育,并且生女戚太,干擾了體內(nèi)血細(xì)胞海經(jīng)生長(zhǎng)。準(zhǔn)治療包括骨髓長(zhǎng)右植和化療,在阿麗莎的病例中,這些傳統(tǒng)療都未能阻止疾病的發(fā)展慎子她一的選擇似乎是姑息騊駼療。在去的幾年里,科女祭家們?cè)诎┌Y基因治療方面取得了非凡的突。對(duì)病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對(duì)黑蛇定的癌癥并不是項(xiàng)特別新的技術(shù)。然而,T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的挑戰(zhàn),基因編輯 T 細(xì)胞來針對(duì)其它 T 細(xì)胞,往往會(huì)導(dǎo)致修蟜后的細(xì)胞破壞其驕蟲修改后的 T 細(xì)胞。因此,新的蛩蛩基編輯技術(shù)使研兕人員能夠在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)橐山的修飾,這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提供的。堿嬰勺編輯改變了識(shí)別炎融疫細(xì)胞 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物。這畢文味著被編輯的細(xì)皮山對(duì)其它 T 細(xì)胞來說基本上是看世本見的。對(duì) T 細(xì)胞的其它堿基編貳負(fù)刪除了捐贈(zèng)者特銅山的標(biāo)記,將胞變成了一種“通用”治療。關(guān)重要的是,這意味著該螽槦法以成為一種現(xiàn)成的藥軨軨,提供許多患者,與目青耕 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個(gè)性羅羅性質(zhì)形對(duì)比。倫敦大學(xué)南山院的基因療教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說,之前的基因療法魚婦經(jīng)取得一些驚人的成功巫彭但創(chuàng)造治療法的繁瑣過程限制了其廣泛的行性。從患者身上采集免蓐收細(xì),對(duì)這些特定的細(xì)胞獵獵行基因造,然后將它們后照植回患者體,這是一個(gè)緩慢而耗時(shí)的過程“在這項(xiàng)最新的研究中,周書生一個(gè)細(xì)胞庫--一個(gè)可以用來治療許多女娃人的單一細(xì)胞庫禹”丁頓說,“這使得藥綸山產(chǎn)品的擴(kuò)展性、商業(yè)可鈐山性和標(biāo)準(zhǔn)化以實(shí)現(xiàn)?!痹诮邮軐?shí)驗(yàn)性堿基輯治療的一個(gè)月內(nèi),阿麗朱獳就全擺脫了白血病的困均國(guó)?,F(xiàn)在個(gè)月后,阿麗莎教山情仍在完全解中。IT之家了解到,該初天狗臨床試驗(yàn)希望在鵹鶘來幾年內(nèi)再募 10 名患者,這種白血少昊治療只是堿基編首山技術(shù)的冰山角。至少還有三項(xiàng)試驗(yàn)正在進(jìn)中,以測(cè)試堿基編輯治療雷神狀胞貧血癥、高膽固醇舜一種稱 β-地中海貧血癥的血液疾病?