感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學(xué)家使一種革命性新型基因療 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，是世界首例用這項技術(shù)病例。英國敦大學(xué)學(xué)院奧蒙德街兒醫(yī)院稱，這女孩之前對他療法已無應(yīng)，但在今 5 月接受了堿基編輯術(shù)治療后，在身上已經(jīng)測不到癌細(xì)。不過醫(yī)生也表示，她來是否不再現(xiàn)相關(guān)癥狀有待觀察。事該項目的敦大學(xué)學(xué)院究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們今為止最復(fù)的細(xì)胞工程為其它新的療方法鋪平道路，最終患病兒童帶更好的未來”這種創(chuàng)新新療法背后技術(shù)問世還到五年，研人員最初將技術(shù)描述為CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技基本上就像切和粘貼不的是，堿基輯更具有針性和精確性我們的人類因組由 30 億個堿基對組成，這些基對由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯許對基因進(jìn)單字母編輯而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代像分子剪刀那么堿基編就像使用鉛和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個母來改變特的細(xì)胞機(jī)制T 細(xì)胞白血病是一種因稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞陷而導(dǎo)致的癥。這些白胞不能正常育，并且生太快，干擾體內(nèi)血細(xì)胞生長。標(biāo)準(zhǔn)療包括骨髓植和化療，在阿麗莎的例中，這些統(tǒng)治療都未阻止疾病的展，她唯一選擇似乎是息治療。在去的幾年里科學(xué)家們在癥的基因治方面取得了凡的突破。病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基編輯以針對定的癌癥并是一項特別的技術(shù)。然，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞血病的挑戰(zhàn)，基因編輯 T 細(xì)胞來針對其它 T 細(xì)胞，往往導(dǎo)致修改后細(xì)胞破壞其修改后的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基輯技術(shù)使研人員能夠在 T 細(xì)胞上添加幾個新的飾，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈者提的。堿基編改變了識別疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個關(guān)鍵標(biāo)志物這意味著被輯的細(xì)胞對它 T 細(xì)胞來說基本上看不見的。 T 細(xì)胞的其它堿基編刪除了捐贈特有的標(biāo)記將細(xì)胞變成一種“通用治療。至關(guān)要的是，這味著該療法以成為一種成的藥物，供給許多患，與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的性化性質(zhì)形對比。倫敦學(xué)學(xué)院的基療法教授西-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的因療法已經(jīng)得了一些驚的成功，但造治療方法繁瑣過程限了其廣泛的行性。從患身上采集免細(xì)胞，對這特定的細(xì)胞行基因改造然后將它們植回患者體，這是一個慢而耗時的程?！霸谶@最新的研究，產(chǎn)生了一細(xì)胞庫--一個可以用來療許多病人單一細(xì)胞庫”瓦丁頓說“這使得藥產(chǎn)品的可擴(kuò)性、商業(yè)可性和標(biāo)準(zhǔn)化以實現(xiàn)?！?接受實驗性基編輯治療一個月內(nèi)，麗莎就完全脫了白血病困擾?，F(xiàn)在個月后，阿莎病情仍在全緩解中。IT之家了解到，該初步臨試驗希望在來幾年內(nèi)再募 10 名患者，這種血病治療只堿基編輯技的冰山一角至少還有三試驗正在進(jìn)中，以測試基編輯治療狀細(xì)胞貧血、高膽固醇一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾?
