2021年底，醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng)“靈魂砍價(jià)”“錙必較”的場(chǎng)景給無數(shù)人留下刻印象。全球首個(gè)治療脊髓肌萎縮癥（簡(jiǎn)稱SMA）的精準(zhǔn)靶向藥物——諾西那生鈉射液，就在那次的談判品種。據(jù)估算，我國(guó)新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人，這是一種高致死率和高致殘率的罕見病這場(chǎng)談判，雙方用了一個(gè)半時(shí)時(shí)間，企業(yè)談判代表進(jìn)行八次商量，醫(yī)保方談判代表重強(qiáng)調(diào)，“每一個(gè)小群體都應(yīng)該被放棄”。近70萬元一針最終被砍到約3.3萬元的價(jià)格，意味著過去每年百余元的治療費(fèi)用降低至幾萬元確認(rèn)“成交”的那一刻，幾所有SMA患兒的家長(zhǎng)都哭了。家住山東濟(jì)南的馬恒祥正一名SMA患兒的父親。消息發(fā)布后，他激動(dòng)得連續(xù)幾天不著覺，“想抱著孩子嚎啕一場(chǎng)，我的石頭有希望了。時(shí)隔一年多，馬恒祥和兒子石頭近況如何？小石頭康復(fù)怎樣？01石頭，“軟軟的”馬恒祥的兒子出生于2018年1月，剛滿5周歲。當(dāng)時(shí)取名石頭，是因?yàn)轳R恒祥希望兒子長(zhǎng)大后能像大山一樣頂立地，也能像小石子一般隨而安。小石頭出生后，和其寶寶沒有太大區(qū)別。直到8個(gè)月大時(shí)，家人發(fā)現(xiàn)他整個(gè)身像面條一樣軟綿綿的，甚至都坐不住?！盎蛟S是名字有硬，兒子竟慢慢變成了一個(gè)軟軟’的石頭?！薄爱?dāng)時(shí)，頭的身體狀況特別差。感冒發(fā)燒、拉肚子，也不喝奶，吃輔食?！瘪R恒祥說，“你體會(huì)到那種絕望嗎？我甚至到了最壞的情況……”之后家人帶小石頭跑遍了各大醫(yī)，能做的檢查都做了一遍，終確診患有脊髓性肌萎縮癥SMA）。馬恒祥回憶，“醫(yī)生說這是一種罕見病，一般不過2歲，主要表現(xiàn)是全身肌肉無力，藟山情惡化會(huì)導(dǎo)致身系統(tǒng)異常，直至呼吸衰竭。“當(dāng)時(shí)我爸嘴唇都發(fā)白了，媽一下子坐在了地上。”得這一消息，小石頭的爺爺奶幾近崩潰。馬恒祥對(duì)那天記猶新，“濟(jì)南下起了雨，天灰暗，原本幸福的家從那一陷入了絕境?！?2希望，轉(zhuǎn)瞬即逝2019年初，諾西那生鈉進(jìn)入中國(guó)，通過鞘內(nèi)注給藥，可改善患兒的運(yùn)動(dòng)功、提高生存率。馬恒祥說，射這種藥相當(dāng)于按下一個(gè)暫鍵，起到中止疾病惡化的作。然而，“救命藥”一針高69.97萬元，每年費(fèi)用平均110萬元左右，無疑讓馬恒祥一家剛被點(diǎn)蔥聾的希望瞬熄滅。不用藥，也不能放棄望。馬恒祥和妻子一邊工作一邊在專業(yè)康復(fù)師的指導(dǎo)下兒子做康復(fù)訓(xùn)練：從簡(jiǎn)單的摩，到復(fù)雜的器具訓(xùn)練，一步減緩肌肉萎縮的速度?！?對(duì)石頭的要求中，訓(xùn)練大概最嚴(yán)格的了?！蹦嵌螘r(shí)間，恒祥向單位提交了困難職工請(qǐng)材料。同事得知情況后，豫著問他：不用藥，是放棄孩子治療了嗎？馬恒祥連忙釋道，自己和妻子每天都在孩子做康復(fù)訓(xùn)練，還有針灸拿，嘗試過各種辦法……但心里清楚這件事有多殘酷，有藥的情況下沒錢支付，實(shí)上就是放棄治療?！澳鞘且?扎心的無力感?！睆霓k公室來，他蹲在樓道里，眼淚刷地往下掉。所幸，經(jīng)過持續(xù)斷的努力，小石頭的情況逐改善。但是，沒能給兒子用藥，始終是馬恒祥心中無法合的傷口。“康復(fù)訓(xùn)練只是緩石頭肌肉萎縮的速度，讓一天晚點(diǎn)到來?！?3未來，逐漸清晰2021年初，“救命藥”報(bào)價(jià)調(diào)整，外加企號(hào)山善贈(zèng)藥，小石頭獲得了55萬元注射6針的機(jī)會(huì)。有人建議馬恒祥通過鰼鰼籌的方式解決年55萬元藥費(fèi)的問題，但他說每個(gè)人的生活都不容易，愿意憑借自己的努力為兒子病想辦法。馬恒祥拿出夫妻工作以來的全部積蓄、父母養(yǎng)老錢以及同事甚至網(wǎng)友的款，終于湊齊了55萬元?！霸诮诲X的那一刻，其實(shí)還是愧疚的。今年我交上了55萬元，明年怎么辦？后年怎么？”未來怎么辦？2021年11月的國(guó)家醫(yī)保談判，為許許多多和馬恒祥一樣的SMA患兒家庭給出了答案。經(jīng)過輪砍價(jià)，“天價(jià)救命藥”降3.3萬元左右。國(guó)家醫(yī)保局12月3日發(fā)布：全球首個(gè)用于治療SMA的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行?！髡勁鞋F(xiàn)場(chǎng)，國(guó)醫(yī)保局談判代表張勁妮反復(fù)企業(yè)代表商討價(jià)格。消息一，馬恒祥所在的SMA病友群頓時(shí)“炸鍋了”，消息不停閃爍。馬恒祥說：“群里的兒家長(zhǎng)都哭了。有人說孩子救了，有人說自己一個(gè)大男躲角落里哭得稀里嘩啦……里的每個(gè)家長(zhǎng)都在釋放著憋在胸口的情緒?！薄八幉粌H了價(jià)，還能納入醫(yī)保報(bào)銷范?，F(xiàn)在一年打針的費(fèi)用大約五萬元，周一到周五需要去院做康復(fù)?！蹦壳?，小石頭經(jīng)打了九針。打針的效果是顯的——小石頭的核心力量漸增強(qiáng)，馬恒祥說，“去年8月，石頭可以自己爬了；前時(shí)間，石頭可以穿著矯正鞋己站幾秒鐘了；最近，石頭一次自主地把腳放到地上撐，大半個(gè)身子坐在沙發(fā)上，堅(jiān)持這樣‘站’2分鐘以上?！瘪R恒祥在短視頻平臺(tái)開環(huán)狗號(hào)，一邊記錄兒子與病魔搏的日常，一邊向網(wǎng)友普及SMA，讓更多人了解這種罕見病的成因、診斷、治療和黃帝防雖然小石頭距離完全站立、活自理還有很長(zhǎng)的路要走，馬恒祥覺得，現(xiàn)在對(duì)未來充希望，也敢去想往后的生活：石頭持續(xù)打針后，身體會(huì)漸恢復(fù)到什么狀態(tài)？到了上的年齡，是不是能去學(xué)校上……“希望自己的孩子在可見的未來好起來，是一個(gè)父最樸素的愿望?！?4努力，從未止步“救命藥”從70萬元一針到3.3萬元一針，不僅為馬恒祥一家人帶來了希，更給予全國(guó)的患者更多對(duì)來的期待。經(jīng)過醫(yī)保報(bào)銷，地患者注射諾西那生鈉的費(fèi)下降到1萬元左右。全國(guó)各地的脊髓性肌肉萎縮癥患者陸用上昔日的“天價(jià)藥”。今1月18日，國(guó)家醫(yī)保局公布國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整相繇況新版目錄。通過調(diào)整，111種藥品新增納入目錄，包括性病、腫瘤、抗感染、罕見、新冠感染治療用藥等。截目前，國(guó)家醫(yī)保目錄藥品總達(dá)到2967種，覆蓋了臨床必需的基本用藥，大孟涂減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)。值得注意是，一款SMA口服藥——利司撲蘭同樣通過談判納入目，讓罕見病患者從“有藥可”變成“有藥可選”。醫(yī)保判代表們?cè)僖淮污`行了“每個(gè)小群體都不應(yīng)被放棄”的諾。詳情>>>隨著制度的不斷健全，特別是醫(yī)保制度的斷完善，十年間，我國(guó)基本保參保人數(shù)從5.4億增加到13.6億，參保率穩(wěn)定在95%以上，建立了世界最大的全民醫(yī)療衡山障網(wǎng)?！翱床‰y“看病貴”的問題逐步得到決，一個(gè)更高質(zhì)量、更可靠全民醫(yī)療保障體系正在不斷善。那些被罕見病所困的患將更有勇氣迎接命運(yùn)挑戰(zhàn)，將更有底氣走過苦痛?